У 2001-му FDA схвалив іматиніб (Gleevec/Glivec) для хронічного мієлоїдного лейкозу. Препарат точково блокує мутантний білок BCR-ABL і перетворив смертельний діагноз на хронічну хворобу: 10-річна виживаність зросла з 20% до 85%.
До початку 2000-х основними інструментами лікування раку лишались хірургія, променева терапія і класична хіміотерапія — препарати, які вбивають усі клітини, що швидко діляться (включно зі здоровими). Рак не «розуміли» на молекулярному рівні; підхід був як у бомбардуванні з килимом — велика побічка, помірна ефективність.
У 1960-му в Філадельфії описали Філадельфійську хромосому — перший у світі пов’язаний з раком хромосомний дефект. У 80-х виявили, що вона кодує мутантний білок BCR-ABL — постійно активну тирозинкіназу, що змушує клітини нескінченно ділитись. Брайан Дракер, Ніколас Лайдон і колеги в Орегонському університеті почали шукати молекулу, яка точково блокує саме цей фермент.
10 травня 2001 року FDA схвалив іматиніб (бренд Gleevec у США, Glivec у Європі) для хронічного мієлоїдного лейкозу. Препарат — таблетка раз на день — точково блокує BCR-ABL. У клінічному дослідженні IRIS 10-річна загальна виживаність зросла з ~20% до 83.3%, частка пацієнтів з повною цитогенетичною відповіддю — до 80%. Іматиніб став першим таргетним протираковим препаратом у широкій клініці.
Слідом з’явились друге й третє покоління інгібіторів (нілотиніб, дазатиніб, понатиніб) для пацієнтів з резистентністю. Принцип «знайти драйверну мутацію — створити проти неї препарат» поширився на десятки інших раків: HER2 при раку грудей (трастузумаб), EGFR і ALK при раку легень, BRAF при меланомі. Сьогодні таргетна терапія — окрема дисципліна онкології.
Друкер, Лайдон і Сойерс отримали Премію Ласкера 2009 року — це часто називають «американським Нобелем» з медицини.
Надішли постійне посилання на цей факт.