У серпні 2017-го FDA схвалив Kymriah (тисагенлейклейцел) — першу CAR-T клітинну терапію. Лікують гострий лімфобластний лейкоз у дітей: беруть Т-клітини пацієнта, генетично перепрограмовують атакувати рак, повертають назад. Ремісія у 80% безнадійних випадків.
Якщо ти знав про рак крові з шкільних підручників 90-х, це були хіміотерапія, променева, у важких випадках — пересадка кісткового мозку від донора (з ризиком летальної реакції «трансплантат проти господаря»). Дитячий гострий лімфобластний лейкоз із другим рецидивом мав 5-річну виживаність нижче 30%.
З 2010-х команда Карла Джуна в Пенсильванії розробила революційний підхід — CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy). Беруть Т-лімфоцити з крові пацієнта, в лабораторії за допомогою лентивірусного вектору вставляють ген штучного рецептора, що розпізнає білок CD19 на поверхні ракових В-клітин, розмножують і повертають пацієнту. Після інфузії «навчені» Т-клітини шукають і знищують пухлину зсередини.
30 серпня 2017 року FDA схвалив Kymriah (тисагенлейклейцел) Novartis для дітей і молодих дорослих з гострим лімфобластним лейкозом, що рецидивує. У ключовому дослідженні ELIANA повна ремісія через 3 місяці — у 81% пацієнтів, у багатьох рак не повертається роками.
З того часу схвалено ще п’ять CAR-T препаратів: Yescarta, Tecartus, Breyanzi, Abecma, Carvykti — для лімфом, мієломи, рефрактерних В-клітинних раків. Тривають дослідження CAR-T для солідних пухлин (рак мозку, простати), і навіть для аутоімунних хвороб — у 2023-му німецькі лікарі повідомили про повну ремісію вовчака після CAR-T.
Лікування одного пацієнта коштує $400-500 тисяч і потребує спеціалізованого центру. Це нагадує перші роки трансплантації серця — складно й дорого, але невпинно стає доступнішим.
Надішли постійне посилання на цей факт.